Una nuova opzione terapeutica entra a disposizione dei pazienti adulti affetti da malattia di Crohn attiva da moderata a grave. Si tratta di mirikizumab, un anticorpo monoclonale già utilizzato per la colite ulcerosa e ora rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale anche per una specifica indicazione nella malattia di Crohn.
A dare particolare rilievo alla novità sono i risultati dello studio clinico di fase 3 VIVID-1: dopo 52 settimane di trattamento, il 54,1% dei pazienti trattati con mirikizumab ha raggiunto la remissione clinica. Un risultato significativo per una patologia cronica che può avere un forte impatto sulla qualità di vita.
È importante, tuttavia, precisare che remissione clinica non significa guarigione definitiva. La malattia di Crohn è infatti una condizione infiammatoria cronica che può alternare periodi di attività e fasi nelle quali i sintomi risultano fortemente ridotti o assenti.
Cos’è mirikizumab e come agisce
Mirikizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce selettivamente sulla subunità p19 dell’interleuchina-23, o IL-23, una proteina coinvolta nei processi infiammatori e immunitari che contribuiscono allo sviluppo e al mantenimento di diverse malattie infiammatorie croniche.
L’obiettivo della terapia è quindi intervenire su uno dei meccanismi responsabili dell’infiammazione intestinale, cercando di ridurre l’attività della malattia e di favorire il mantenimento della remissione.
L’Agenzia Europea per i Medicinali indica mirikizumab per adulti con malattia di Crohn da moderatamente a gravemente attiva nei quali le terapie convenzionali o biologiche non abbiano funzionato in maniera adeguata, abbiano perso efficacia oppure non siano risultate tollerabili.
In Italia, l’AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale anche per questa indicazione, dopo che il medicinale era già rimborsato per il trattamento della colite ulcerosa in specifici pazienti.
Lo studio VIVID-1: remissione clinica nel 54,1%
I dati più importanti arrivano dallo studio internazionale VIVID-1, uno studio di fase 3 randomizzato che ha valutato efficacia e sicurezza di mirikizumab negli adulti affetti da malattia di Crohn moderata-grave.
Lo studio ha coinvolto pazienti che in precedenza avevano mostrato una risposta insufficiente, una perdita di risposta oppure un’intolleranza ad almeno una terapia convenzionale o biologica.
Dopo 52 settimane, il 54,1% dei pazienti trattati con mirikizumab ha raggiunto la remissione clinica. Nel confronto riportato con il placebo, la percentuale è stata del 19,6%.
Un altro dato riguarda la risposta endoscopica, cioè il miglioramento delle alterazioni intestinali osservabili attraverso gli esami endoscopici. A 52 settimane questa risposta è stata osservata nel 48,4% dei pazienti trattati con mirikizumab, rispetto al 9% nel gruppo placebo.
I risultati sono importanti perché nella malattia di Crohn l’obiettivo delle terapie moderne non è soltanto diminuire i sintomi percepiti dal paziente, ma ottenere anche un controllo più profondo e duraturo dell’infiammazione intestinale.
I dati dello studio di estensione VIVID-2 hanno inoltre fornito indicazioni sul mantenimento del beneficio fino a 104 settimane.
Che cos’è la malattia di Crohn
La malattia di Crohn appartiene al gruppo delle malattie infiammatorie croniche intestinali e può interessare diversi tratti dell’apparato gastrointestinale.
Tra i sintomi più comuni possono comparire dolore addominale, diarrea persistente, perdita di peso, stanchezza e alterazioni dell’alvo. L’andamento è variabile: periodi caratterizzati da una maggiore attività della malattia possono alternarsi a fasi di remissione.
Proprio per questa natura cronica, trovare una terapia capace non soltanto di ridurre i sintomi ma anche di mantenere nel tempo il controllo della patologia rappresenta uno degli obiettivi principali della gastroenterologia.
Secondo le stime riportate da ANSA, la malattia di Crohn interessa circa 100mila persone in Italia.
Una nuova possibilità, ma non per tutti i pazienti
La rimborsabilità di mirikizumab non significa che il farmaco diventerà automaticamente la terapia indicata per qualsiasi persona con malattia di Crohn.
L’indicazione riguarda infatti pazienti adulti con malattia attiva da moderata a grave che abbiano avuto una risposta inadeguata, abbiano perso la risposta oppure siano risultati intolleranti alle terapie convenzionali o a un trattamento biologico.
La decisione sul trattamento più appropriato rimane quindi di competenza dello specialista gastroenterologo, che deve considerare storia clinica, gravità della patologia, trattamenti precedentemente utilizzati, eventuali altre malattie e profilo di sicurezza.
Come per gli altri farmaci che modificano la risposta immunitaria, prima e durante il trattamento devono inoltre essere rispettate le precauzioni e i controlli indicati dalle autorità regolatorie. L’EMA segnala, tra l’altro, che il medicinale non deve essere utilizzato in presenza di infezioni attive gravi, come la tubercolosi.
Un passo avanti nella gestione del Crohn
L’ingresso di una nuova terapia rimborsabile amplia quindi le possibilità a disposizione degli specialisti per quei pazienti nei quali altri trattamenti non abbiano garantito un controllo soddisfacente della malattia.
Il 54,1% di remissione clinica osservato nello studio VIVID-1 rappresenta un risultato promettente, ma deve essere interpretato nel contesto dello studio e della popolazione trattata.
Per chi convive con il Crohn, l’obiettivo resta ottenere un controllo duraturo dell’infiammazione, ridurre i sintomi e limitare il rischio di complicanze. La disponibilità di farmaci che agiscono attraverso meccanismi differenti offre ai medici una possibilità in più per personalizzare il percorso terapeutico sulla base delle caratteristiche di ogni paziente.